2021年11月12日，繼數月前政策提出、推進的消息后，深圳市人大常委會終于公開了《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》的征求意見稿和說明，包含規范采集、拓展性臨床試驗、第三方檢驗檢測機構等內容，助力細胞和基因產業在深圳落實發展。

近年來，許多地方性政策也積極鼓勵細胞與基因治療產業化落地，培養生物制藥園區，沿海地區尤多。而細胞與基因治療產業作為相對新興的醫藥領域，在中國的發展轉化之路想要緊跟上國際水平，離不開政策的完善與扶持。

2003年，國家藥品監督管理局（NMPA，原食品藥品監督管理局）在同日發布了《人基因治療研究和制劑質量控制技術指導原則》和《人體細胞治療研究和制劑質量控制技術指導原則》，對體內和體外基因治療的申報材料和基本操作原則做出規范化管理。

雖然此次指導原則的發布為細胞與基因治療領域的規范化打開了大門，但是此后十年內，都未公開這一領域新的針對性法規與公告，行業發展也較為緩慢。直到2013年，衛計委和CFDA才聯合發布《干細胞臨床試驗研究管理辦法》。

2015年，為規范并促進我國干細胞臨床研究，國家衛生計生委與食品藥品監管總局共同組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法》與《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則》。緊接著，2017年又公布了《關于加強干細胞臨床研究備案與監管工作的通知》，對2016年首批干細胞臨床研究備案機構名單采取第二批更新，使干細胞療法也漸漸成為大眾所熟知的名詞。

2017年12月，緊接著干細胞相關行政管理的通知公布，《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》也試行發布，推動國內的CAR-T療法申報走向正規。此次公告是原食藥監總局在2016年《細胞制品研究與評價技術指導原則》（征求意見稿）基礎上的進一步展開，將細胞治療產品作為藥品管理和申報的道路規劃得更加明確。

對于研發藥企而言，該《指導原則》也是首次對活細胞治療產品非臨床研究部分的內容有了明確的規范性指導。尤其是面對一些藥典此前未收錄的引進的、創新的技術與設計，監管角度一方面支持新型技術和新型檢測方法的應用，一方面要求做好與傳統方法的對比證明試驗。此次指導原則也對此類情況所需的質量控制要求、檢測標準設定、總體策略、評估原則等方面詳細做出了解答，細化了活細胞藥品申報臨床和上市的方向。

同時，對于細胞治療在劑量探索、關鍵性試驗等問題，依然保留了相當的多樣性，這也是在強調細胞治療在臨床試驗設計思路上與傳統藥物截然不同的認識，明確了當前監管中以符合產品特點和實際需求為核心的審核思路。在該指導原則發布后，正迎來FDA以專家投票10：0的絕對支持通過了諾華CAR-T產品的上市，給眾多企業打了一劑強心針。之后，隨著南京傳奇第一個獲得IND受理與批準，CAR-T細胞制品的申報蜂擁而至。

2019年，國家衛生健康委推出了《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》（征求意見稿）。同年，NMPA公開了《GMP附錄-細胞治療產品》的征求意見稿，針對細胞治療產品生產管理的特殊性，制定相關要求，以規范細胞治療產品的生產和質量控制行為。這兩項法規將細胞治療的產品制備從實驗室到臨床，再到商業化GMP需求的轉化之路相互接軌，為細胞治療產品的生產和質控提供了本土化的依據。

緊隨其后，系統性的“中國藥品監管科學行動計劃”于2019年4月啟動。該行動計劃的首批研究項目包括“細胞和基因治療產品技術評價與監管體系研究”，將通過發布一系列技術指南，建設和完善細胞和基因治療產品的技術評價體系。在細胞治療如火如荼的同時，基因治療也在逐漸起步。2019年NMPA直屬的國家藥典委員會公布了《人用基因治療制品總論》。

2020年該項目的首個技術指南《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（征求意見稿）》正式公布，并于2021年正式試行。該技術指南是九個科學監管項目之首，正是旨在為該類產品開展臨床試驗的總體規劃、試驗方案設計、試驗實施和數據分析等方 面提供必要的技術指導，以最大程度地保障受試者參加臨床試驗的安全和合法權益,并規范對免疫細胞治療產品安全性和有效性的評價方法。

此時，NMPA已受理我國首個CAR-T產品的上市申請。此次指導原則的目的并非著急地對其監管屬性或分類進行認定，而是根據過去幾年內行業發展和轉化的情況，對細胞免疫治療產品在臨床試驗開展中的技術問題提出進一步的建議和推薦，仍將隨著研究和認識的深入，不斷修訂和完善原則內容，鼓勵更多細胞治療產品和企業成功轉化。

同時，《人源性干細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則》也隨之公布，為干細胞治療在臨床的正規展開做出規定。

有這樣的指導性行動計劃作為背景，2020年，NMPA接連公布了《免疫細胞治療產品藥學研究與評價技術指導原則》、《基因治療產品藥學研究與評價技術指導原則》和《基因轉導與修飾系統藥學研究與評價技術指導原則》的征求意見稿，雙管齊下，將細胞治療、基因治療和基因編輯修飾等方面的藥學基礎原則納入正軌。

2021年2月，《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則》正式試行，充分體現了對免疫細胞治療產品的研究、轉化和產業發展的高度重視。這也是我國第一部專門針對免疫細胞產品臨床試驗的規定。同月，《基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則（試行）》也開始征求公眾意見，為CAR-T、CAR-NK、干細胞等經過基因編輯修飾的細胞療法帶來更明確和細致的要求。

2021年6月，“中國藥品監管科學行動計劃”的第二批重點項目發布了。接棒第一批重點項目中的細胞治療，本次囊括了干細胞和基因治療產品評價體系及方法研究，助力賽道轉化的規范發展。

地方層面，海南、深圳、云南、大連、江蘇、上海等省份或城市均發布過推進細胞與基因治療產業發展創新的政策法規，扶持相關企業集群發展，培養其核心研發區域。

需要承認的是，中國的細胞與基因治療政策和法規層面的系統性框架依然有很多的路要走，還需要不斷向全球生物制藥監管發達的國家和地區學習和總結經驗，也期待更多的支持政策、規范法規推出，助力生物制藥產業轉化之路。